La ricerca clinica e i centri di ricerca
Ricerca scientifica e sperimentazione clinica: strumenti essenziali nella lotta alle malattie rare come la PTT
La ricerca clinica
Cosa è la sperimentazione clinica?
La sperimentazione clinica è la metodologia con cui si valuta l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco o strategia terapeutica rispetto a quello già in uso.
Sperimentazione clinica, ricerca clinica, trial clinico o studio clinico sono la stessa cosa?
Sì, indicano la stessa cosa. Spesso ci si riferisce ad una sperimentazione clinica con uno dei suoi sinonimi. Quindi potreste trovare la dicitura ricerca clinica come anche studio clinico o anche trial clinico, senza che cambi la sostanza del concetto.
Come si partecipa ad una sperimentazione clinica?
Per partecipare ad una sperimentazione clinica è necessario presentarsi ai medici che ne fanno parte. Questi valuteranno le vostre condizioni di salute e vi spiegheranno tutti i dettagli dello studio a cui potreste partecipare. La partecipazione viene però formalizzata solo in caso si apponga la firma al relativo modulo di consenso informato.
Chi può partecipare ad una sperimentazione clinica?
In linea generale tutti possono partecipare alle sperimentazioni ma per ogni singolo studio esistono dei criteri di inclusione ed esclusione che devono essere rispettati. E’ possibile che alcune delle vostre caratteristiche cliniche non siano compatibili con queste richieste e che quindi non possiate partecipare ad uno studio.
Ci si può ritirare da una sperimentazione clinica?
Sì. Il paziente ha sempre la facoltà di ritirarsi dalla sperimentazione in qualsiasi momento, qualora lo desideri.
Vantaggi e svantaggi della partecipazione ad una sperimentazione clinica
La sperimentazione consente ai pazienti di accedere a trattamenti innovativi, a nuovi farmaci, al miglioramento di strategie terapeutiche. Tutto questo è un vantaggio. Allo stesso tempo la stessa innovatività del trattamento non consente ai medici di poter garantire la certezza di un risultato ottimale e si possono presentare effetti avversi, anche gravi. In ogni caso le ricerche cliniche sono condotte seguendo rigide regole internazionali (etiche e scientifiche) che tutelano la salute del paziente sopra ogni altra cosa.
Cosa è la randomizzazione?
Nel momento in cui si ha la necessità di valutare un nuovo farmaco (o strategia terapeutica) è necessario dimostrare che questo sia effettivamente migliore rispetto a quello già esistente. Per ottenere dei dati affidabili da cui estrarre questa rispo- sta, una parte dei pazienti dovrà ricevere il nuovo farmaco, l’altra invece riceverà quello già in uso o un placebo. La randomiz- zazione è il processo (un algoritmo) che decide a quale trattamento sarà destinato il singolo paziente.
Se la sperimentazione clinica è randomizzata il medico conosce quale farmaco sta somministrando?
Il disegno della randomizzazione può avere diversi gradi di riservatezza. La sperimentazione clinica può essere organizzata affinché pazienti, medici, infermieri, ma anche gli stessi biostatistici che analizzeranno i dati raccolti, non vengano influenzati dalla decisione effettuata dall’algoritmo. A seconda del livello di riservatezza adottato si parla quindi di studio clinico cieco, doppio cieco, triplo cieco, ecc..
Perché in caso di studio clinico randomizzato il medico viene tenuto all’oscuro?
A garanzia della migliore raccolta di informazioni è fondamentale che ogni interferenza venga esclusa dal processo di somministrazione del farmaco. Anche la sola conoscenza del tipo di farmaco in somministrazione potrebbe influenzare il medico e questo potrebbe inficiare l’intera sperimentazione clinica. Quindi per evitare qualsiasi influenza delle persone coinvolte è importante che si mantenga un elevato livello di riservatezza.
Cosa è il placebo?
Il placebo è un trattamento che è, per forma e modalità di somministrazione, in tutto e per tutto identico ad un trattamento medico con la differenza che non ha alcun principio attivo. Una compressa placebo, ad esempio, avrà la stessa forma, colore e sapore di una compressa con un farmaco. Il placebo, laddove sia eticamente giustificato, può essere utilizzato in uno studio clinico randomizzato.
Cosa sono le fasi di studio clinico?
La ricerca clinica è organizzata in 4 fasi che coinvolgono un numero sempre maggiore di pazienti. Questo consente di approfondire la conoscenza degli effetti del farmaco, e la sua eventuale tossicità, nelle migliori condizioni di sicurezza dei pazienti.
SPERIMENTAZIONE CLINICA
RICERCA CLINICA, STUDIO CLINICO, TRIAL CLINICO
METODOLOGIA CON CUI SI VALUTA L’EFFICACIA E LA SICUREZZA DI UN NUOVO FARMACO O DI UNA STRATEGIA TERAPEUTICA RISPETTO A QUELLO GIÀ IN USO
VOLONTARI SANI O INDIVIDUI CON LA MALATTIA TARGET
ALCUNI MESI
VALUTAZIONE DELL’AZIONE
E DELLA SICUREZZA
Il 70% dei farmaci passa alla fase 2
INDIVIDUI CON LA MALATTIA TARGET
FINO A 2 ANNI
VALUTAZIONE DELL’EFFICACIA E DEGLI EFFETTI COLLATERALI A BREVE TERMINE
Il 33% dei farmaci passa alla fase 3
INDIVIDUI CON LA MALATTIA TARGET
1-4 ANNI
VALUTAZIONE DEGLI EFFETTI COLLATERALI E DEL RAPPORTO RISCHI/BENEFICI
Tra il 25% e il 30% dei farmaci passa alla fase 3
INCLUSIONE DI ALTRE FASCE D’ETA, GENERI, …
VARIABILE
IL FARMACO È IN COMMERCIO
MONITORAGGIO, PERFEZIONAMENTO NELL’UTILIZZO E ALTRE APPLICAZIONI
Quando saranno disponibili i risultati?
I risultati di una sperimentazione clinica sono solitamente disponibili entro un anno dal completamento della ricerca. Alcuni risultati
parziali potrebbero comunque essere comunicati in congressi specialistici anche prima dell’effettiva chiusura della ricerca.
È necessario contattare il mio medico?
Sempre. Le informazioni qui fornite sono solo un aiuto nella ricerca di quello che potrebbe essere il migliore trattamento per voi ma, in nessun caso, possono sostituire il parere del medico. Dovreste quindi indicare al vostro medico di fiducia la ricerca effettuata in questo sito, o effettuarla insieme a lui, in modo che possa indicarvi la migliore strategia terapeutica per il vostro caso.
LE SPERIMENTAZIONI CLINICHE SONO ALLA BASE DELLO SVILUPPO DI NUOVI FARMACI E TERAPIE
Le persone che partecipano alle sperimentazioni cliniche compiono un atto di generosità verso la scienza e la comunità
La tutela della salute dei partecipanti è il primo obiettivo della ricerca clinica e dei medici che la conducono.
Gli studi clinici si svolgono entro rigide regole internazionali, normative ed etiche, che assicurano la massima tutela del paziente.
Ogni sperimentazione clinica presenta rischi e benefici, che dipendono dallo studio clinico, dalla malattia e dallo stato di salute generale dei pazienti.
Potenzialmente tutti possono partecipare a uno studio clinico, ma ogni studio seleziona i partecipanti sulla base della malattia e di determinate caratteristiche clinico-biologiche del paziente. Sono i cosiddetti criteri di inclusione ed esclusione.
I partecipanti possono abbandonare gli studi clinici in qualsiasi momento e senza bisogno di fornire una spiegazione.
La partecipazione ad uno studio clinico è totalmente gratuita.
Il 96% dei pazienti che hanno partecipato ad una sperimentazione clinica la ritiene sicura. (Fonte: rapporto CISCRP 20217)
Fonte aifa.gov.it